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一种酶有助于开发神经变性疾病新疗法


【资料图】

许多神经变性疾病与错误折叠的蛋白质堆积有关。日本东京大学、金泽大学和庆应义塾大学近日联合宣布,其研究人员发现一种酶,能诱导神经细胞内异常蛋白质聚集体分解,这一发现将有助于开发神经变性疾病的新疗法。

研究人员以实验鼠老化细胞为模型,找到了能选择性地令变性hnRNP和TDP43蛋白质分解的酶LONRF2。这两种变性蛋白质被认为是肌萎缩侧索硬化症(俗称渐冻症)的相关病因。

研究人员敲除实验鼠体内能合成LONRF2酶的基因,实验鼠表现出肌萎缩侧索硬化样症状。病理学分析确认,这些实验鼠的脊髓和大脑皮质的运动神经出现了因蛋白质聚集体导致的神经变性和神经细胞死亡。

研究人员还用来自肌萎缩侧索硬化症患者的诱导多能干细胞分化培育出运动神经元,并向这些运动神经元导入能合成LONRF2酶的基因,运动神经元原本可见的异常得到部分改善。

研究结果表明,LONRF2酶可能和肌萎缩侧索硬化症等神经变性疾病的发病相关,今后利用这种酶有望开发出神经变性疾病新疗法。

研究相关论文已发表于新一期英国《自然·老化》杂志上。

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